株式会社iXgene
事業概要
ゲノム編集iPS細胞を用いた難治性脳疾患治療法の開発
脳腫瘍の中でも悪性神経膠腫は極めて悪性度が高く、再発例に対する有効な治療法は存在しません。同社はゲノム編集で自殺遺伝子を導入したiPS細胞由来神経幹細胞（tNSCs）が脳腫瘍や脳障害部位に選択的に移動する性質を利用し、tNSCsを自殺遺伝子の「運び屋」として用いた新たな治療法の開発を進めています。tNSCsを脳内に移植後、プロドラッグを投与するとtNSCsが自滅すると同時に活性体を放出し、周囲の腫瘍細胞も殺傷するため、高い抗腫瘍効果が期待できます。また自殺遺伝子を搭載しており、iPS細胞による造腫瘍リスクを回避できるため、外傷性脳損傷・脳梗塞に対する安全な再生医療の実現も期待できます。